سربلندی در تحریم؛ در تولید یک داروی ژنتیکی و نادر به خودکفایی رسیدیم

به گزارش صنعت نیوز،یک شرکت دانش‌بنیان دارویی با تولید ماده اولیه ایواکافتور، پیشرفته‌ترین داروی درمان سیستیک فیبروزیس را بومی‌سازی کرد و ایران را به جمع کشورهای پیشرفته داروسازی جهان پیوند زد.

سیستیک فیبروزیس (Cystic Fibrosis) که با نام اختصاری CF شناخته می‌شود، یک بیماری ژنتیکی نادر و پیش‌رونده است که عمدتاً ریه‌ها و دستگاه گوارش را درگیر می‌کند. این بیماری ناشی از جهش در ژن تولیدکننده پروتئین CFTR است که منجر به تولید ترشحات غلیظ و چسبنده در اندام‌های مختلف بدن می‌شود.

در ایران چند هزار بیمار مبتلا به CF شناسایی شده‌اند که بخش قابل توجهی از آنان را کودکان تشکیل می‌دهند. این بیماری در صورت عدم درمان مناسب، عوارض شدید تنفسی و گوارشی به همراه دارد و می‌تواند طول عمر بیماران را به شدت کاهش دهد. تا پیش از تولید داروهای هدفمند مانند ایواکافتور، گزینه‌های درمانی محدود و بیشتر علامتی بودند و بسیاری از بیماران، به‌ویژه کودکان، جان خود را از دست می‌دادند.

داروی ایواکافتور (Ivacaftor) که به عنوان یکی از پیشرفته‌ترین داروهای هدفمند در درمان CF شناخته می‌شود، با اصلاح عملکرد پروتئین CFTR در سلول‌ها، به طور مستقیم به ریشه بیماری حمله می‌کند و کیفیت زندگی بیماران را به طور چشمگیری بهبود می‌بخشد. این دارو در سال ۲۰۱۲ میلادی توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تأیید شد و از آن زمان به عنوان نقطه عطفی در درمان سیستیک فیبروزیس شناخته می‌شود.

مسیر خودکفایی دارویی کشور؛ نقطه عطفی در درمان بیماری نادر

در مسیر خودکفایی دارویی کشور، شرکت دارویی «البرز فارمد» موفق به تولید مادۀ اولیۀ داروی ایواکافتور شده است. این محصول راهبردی، نقطۀ عطفی در درمان بیماری سیستیک فیبروزیس (Cystic Fibrosis) و نمونۀ بارزی از هم‌ترازی فناوری داروسازی ایران با کشورهای پیشرفته محسوب می‌شود.

پیشرفته‌ترین فناوری‌های سنتز دارویی در خدمت تولید داخلی

ایواکافتور حاصل به‌کارگیری پیشرفته‌ترین فناوری‌های سنتز دارویی در جهان است. در فرایند تولید آن، مسیر شیمیایی به گونه‌ای طراحی شده که کارآمد، تکرارپذیر، مقرون‌به‌صرفه و زیست‌سازگار باشد. استفاده از حلال‌های آبی و حذف حلال‌های آلی مضر، افزون بر افزایش ایمنی و پایداری محصول، گامی مؤثر در جهت تولید سبز و مسئولانه در صنعت داروسازی کشور به شمار می‌رود.

پایان سال‌ها وابستگی به واردات؛ نجات جان بیماران

تولید این دارو برای نخستین بار در ایران، نقطۀ پایانی بر سال‌ها وابستگی به واردات و کمبود دارویی حیاتی برای بیماران مبتلا به سیستیک فیبروزیس است. پیش از تولید ایواکافتور، بسیاری از بیماران، به ویژه کودکان، به دلیل عدم دسترسی به این دارو، جان خود را از دست می‌دادند. اما اکنون، این محصول با بازگرداندن عملکرد طبیعی پروتئین CFTR در سلول‌ها، به طور چشمگیری کیفیت زندگی بیماران را بهبود می‌بخشد و امید تازه‌ای برای درمان این بیماری نادر فراهم کرده است.

صرفه‌جویی ارزی و کاهش یک‌سوم قیمت تمام‌شده

از منظر اقتصادی، ایواکافتور یکی از مهم‌ترین دستاوردهای البرز فارمد در سال‌های اخیر است. این محصول نه تنها بازار قطعی و پرنیاز کشور را تأمین می‌کند، بلکه با کاهش هزینه‌های ارزی و قیمت تمام‌شده‌ای معادل یک‌سوم نمونۀ خارجی، زمینه‌ساز صرفه‌جویی ملی و افزایش حاشیۀ سود شرکت شده است.

افزون بر این، توسعۀ دانش فنی آن بستر مناسبی برای تولید سایر داروهای پیچیده در آینده ایجاد کرده است؛ داروهایی که می‌توانند ایران را به بازیگری اثرگذار در بازار داروهای خاص منطقه تبدیل کنند.

مهم‌ترین مزیت‌های محصول

تولید این داروی راهبردی دارای مجموعه‌ای از مزیت‌های کلیدی است که از جمله مهم‌ترین آنها می‌توان به تولید کاملاً بومی برای نخستین‌بار در ایران، به‌کارگیری به‌روزترین فناوری‌های سنتز دارویی جهان، کیفیت دارویی مطابق با استانداردهای بین‌المللی، ایجاد زیرساخت فناورانه برای توسعۀ داروهای نوین آینده، حذف کامل وابستگی به واردات مواد اولیه، بهبود چشمگیر کیفیت زندگی بیماران مبتلا به سیستیک فیبروزیس، قیمت تمام‌شده یک‌سوم نمونه‌های آسیایی و کمتر از یک‌دهم نمونۀ آمریکایی و استفاده از مسیر شیمیایی کارآمد و زیست‌سازگار با استفاده از حلال‌های آبی اشاره کرد.

اهمیت استراتژیک طرح

وجود تعداد زیادی بیمار مبتلا به بیماری سیستیک فیبروزیس در کشور و الزام به تأمین جدیدترین درمان‌ها و داروهای ممکن برای این دسته از بیماران، عدم تولید و واردات مادۀ مؤثرۀ ایواکافتور و ارزبر بودن آن در صورت واردات، و همچنین قیمت تمام‌شدۀ بالای محصول که دسترسی جامعۀ مصرف را به این دارو بسیار سخت کرده بود، همگی ضرورت تولید داخلی این داروی حیاتی را دوچندان می‌ساخت.

تولید موفق ایواکافتور در ایران، علاوه بر تأمین نیاز بیماران داخلی، گامی بلند در جهت قطع وابستگی به واردات و پیشگیری از خروج ارز از کشور محسوب می‌شود. این محصول موفق به اخذ پروانۀ تولید از سازمان غذا و دارو شده است.

*